هيئة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج خلوي لاضطراب دموي قاتل

استكشف مركز الأخبار الطبية لدى TWINNI

نبض الطب: نقل الحقيقة أولاً ، ثم وزن الخبر بميزان اليقين. حيث تلتقي ثقة المعلومة بجمال الاكتشاف!

هيئة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج خلوي لاضطراب دموي قاتل 🇺🇸

واشنطن، العاصمة — أصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قراراً طبياً حاسماً يفتح باباً جديداً للأمل، حيث منحت الموافقة الرسمية على عقار Omisirge (omidubicel-onlv). يمثل هذا القرار أول علاج خلوي معتمد خصيصاً كمصدر لزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) للمرضى الذين يعانون من فقر الدم اللاتنسجي الحاد (Severe Aplastic Anemia - SAA).

طوق نجاة للمرضى دون متبرع متطابق

فقر الدم اللاتنسجي الحاد هو متلازمة فشل نخاع العظم التي تهدد الحياة، حيث يتوقف الجسم عن إنتاج خلايا الدم (الحمراء، البيضاء، والصفائح)، مما يترك المرضى عرضة لنزيف قاتل وعدوى شديدة.

في حين أن زراعة الخلايا الجذعية من متبرع شقيق متطابق (HLA-matched sibling) هي العلاج الشافي المفضل، فإن أقل من 30% من المرضى يجدون هذا المتبرع. يأتي Omisirge لسد هذه الفجوة العلاجية الخطيرة.

دواعي الاستعمال المعتمدة: تمت الموافقة على Omisirge للبالغين والأطفال (6 سنوات فما فوق) المصابين بـ SAA والذين لا يتوفر لهم متبرع متوافق. يتم استخدام العلاج بعد نظام تكييف مخفض الشدة (Reduced Intensity Conditioning)، وهو أمر حيوي لمرضى هذا الاضطراب لتقليل سمية العلاج على الأعضاء الحيوية.

"هذه الموافقة ثورية... وتغير بشكل جوهري طريقة تعاملنا مع علاج فقر الدم اللاتنسجي الحاد، حيث يمتلك العلاج المبكر القدرة على تغيير مسار حياة المريض." — د. فيناي براساد، مدير مركز تقييم البيولوجيا في FDA.

تعافي أسرع عبر تقنية النيكوتيناميد (NAM)

تاريخياً، كانت زراعة دم الحبل السري (UCB) هي الخيار الأخير بسبب بطء تعافي الخلايا (20-30 يوماً) مما يرفع نسب الوفيات.

التفوق الدوائي للعلاج: يعالج Omisirge هذه المشكلة عبر تقنية تصنيع فريدة تستخدم النيكوتيناميد (Nicotinamide):

• آلية العمل: يعمل النيكوتيناميد على تثبيط تمايز الخلايا (via SIRT1 inhibition)، مما يحافظ على خصائص "الخلايا الجذعية الأم" (CD34+) ويزيد من تعبير مستقبلات التوجيه (Homing receptors).

• الأثر السريري: يؤدي ذلك إلى سرعة وصول الخلايا لنخاع العظم وبدء إنتاج الدم بشكل أسرع بكثير من الطرق التقليدية.

الأدلة السريرية: نتائج دراسة NHLBI

تم تقييم الفعالية في دراسة قادها المعهد الوطني للقلب والرئة والدم (NHLBI) على مرضى لم يستجيبوا للعلاجات القياسية:

• التعافي السريع للعدلات: في المجموعة الأولية (14 مريضاً)، كان متوسط وقت تعافي العدلات 11 يوماً فقط. وأظهرت البيانات المحدثة (19 مريضاً) أن 95% تعافوا خلال متوسط 8 أيام.

• البقاء على قيد الحياة: 86% من المرضى حققوا انغراساً مستداماً للخلايا. وسُجلت معدلات البقاء الكلي والخالي من المرض بنسبة 94%.

• ملف مناعي آمن: أظهر العلاج معدلات منخفضة جداً لمرض "الرفض المناعي" (GVHD)، مع عدم تسجيل أي حالات حادة وشديدة (Grade III-IV)، مما يقلل من المضاعفات طويلة الأمد.

ملف السلامة والأعراض الجانبية

يحمل الدواء تحذيراً (Boxed Warning) بخصوص تفاعلات التسريب وفشل الزرع. تشمل الآثار الجانبية الشائعة: • العدوى: التهابات بكتيرية وفيروسية (تتطلب وقاية دوائية).

• الدم والمناعة: قلة العدلات الحموية، نقص الصفائح المناعي، وقلة الكريات المناعية الذاتية (لدى 25% من المرضى).

• تفاعلات التسريب: ارتفاع ضغط الدم، التهاب الأغشية المخاطية، ونقص الأكسجين أثناء الحقن.

محددات الدراسة

على الرغم من النتائج الواعدة، تعتمد الموافقة على دراسة غير عشوائية:

• صغر حجم العينة: الدراسة اعتمدت على عدد قليل من المرضى (14-19 مريضاً).

• غياب المجموعة الضابطة: عدم وجود مقارنة مباشرة متزامنة مع العلاج المناعي القياسي، مما يجعل الاعتماد على المقارنات التاريخية ضرورياً.

ملحق أ: حقائق سريرية ذات صلة

• المعيار الذهبي للعلاج:

• بوجود متبرع شقيق: الزراعة المباشرة هي الخيار الأول للمرضى الأصغر سناً (<40-50 عاماً).

• بدون متبرع: العلاج الأول هو العلاج المناعي الثلاثي (Triple IST) المكون من (hATG + Cyclosporine + Eltrombopag). أصبح Omisirge الآن خياراً شافياً لمن يفشل معهم هذا العلاج.

• تعافي العدلات: يُعرّف بوصول عدد العدلات المطلق (ANC) إلى أكثر من 500 خلية/ميكرولتر، وهي النقطة التي يتجاوز فيها المريض مرحلة الخطر المميت من التسمم الدموي.

ملحق ب: التداعيات والاستنتاجات

• تغيير خوارزمية العلاج: قد تدفع هذه الموافقة الأطباء للجوء للزراعة في وقت مبكر (Upfront) بدلاً من انتظار فشل العلاج المناعي، خاصة لدى الأطفال لتجنب السمية التراكمية للأدوية.

• الجدوى الاقتصادية: تقليص مدة التعافي من 25 يوماً إلى 11 يوماً يعني توفير أسبوعين من العناية في المستشفى، مما يقلل بشكل هائل من تكاليف المضادات الحيوية واستخدام أسرّة العزل.

تنويه إخلاء مسؤولية: إن الآراء ووجهات النظر والنتائج المُعَبَّر عنها في هذا التقرير أو المقال أو المحتوى هي آراء ووجهات نظر ومُخرجات المصدر أو المصادر، ولا تعكس بالضرورة السياسة أو الموقف الرسمي لـ تونّي TWINNI.

للتواصل معنا بخصوص هذا الخبر.

↓

المصادر والمراجع

U.S. Food and Drug Administration (FDA)(2025). FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Severe Aplastic Anemia. FDA News Release. Available at https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-severe-aplastic-anemia

Drugs.com (2025). Omisirge (omidubicel-onlv) FDA Approval History. Available at https://www.drugs.com/history/omisirge.html

Horwitz ME, Schiller GJ, Tsai SB, Rezvani AR, Maziarz RT, Goshen U, Levy S, Schwarzbach A, Mazor RD, Stiff PJ. Omidubicel-onlv Transplantation for Hematologic Malignancies: Results of a Multicenter Expanded Access Program. Transplant Cell Ther. 2025 Jul;31(7):436-447. doi: 10.1016/j.jtct.2025.04.005. Epub 2025 Apr 8. PMID: 40204073. Available at https://doi.org/10.1016/j.jtct.2025.04.005

Killick SB, Bown N, Cavenagh J, Dokal I, Foukaneli T, Hill A, Hillmen P, Ireland R, Kulasekararaj A, Mufti G, Snowden JA, Samarasinghe S, Wood A, Marsh JC; British Society for Standards in Haematology. Guidelines for the diagnosis and management of adult aplastic anaemia. Br J Haematol. 2016 Jan;172(2):187-207. doi: 10.1111/bjh.13853. Epub 2015 Nov 16. Erratum in: Br J Haematol. 2016 Nov;175(3):546. doi: 10.1111/bjh.14408. PMID: 26568159. Available at https://doi.org/10.1111/bjh.13853

Peslak SA, Olson T, Babushok DV. Diagnosis and Treatment of Aplastic Anemia. Curr Treat Options Oncol. 2017 Nov 16;18(12):70. doi: 10.1007/s11864-017-0511-z. PMID: 29143887; PMCID: PMC5804354. Available at https://doi.org/10.1007/s11864-017-0511-z

Nimmana BK, Penney SW. Aplastic Anemia. [Updated 2025 Jul 7]. In: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2025 Jan-. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK534212/

BioSpace (2025). Additional Positive Results for Omisirge(R) in Treating Severe Aplastic Anemia Presented at ASH. Press Releases. Available at https://www.biospace.com/press-releases/additional-positive-results-for-omisirger-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash

المؤلفون

فريق وطاقم تونّي TWINNI الطبي (د. أ. مصطفى)

التعليقات

الرجاء إرسال تعليقاتكم عن طريق النموذج الظاهر في اليسار.

آخر الأخبار

الأخبار الطبية للجمهور العامّ والمرضى

الأخبار الطبية للمختصين

التنويهات والسياسات والتشريعات الصحية

الأخبار الطبية الاقتصادية والتجارية

استكشف مركز المعلومات لدى TWINNI

نور اليقين، ورؤية المستقبل. حيث تلتقي ثقة المعلومة بجمال الاكتشاف. مجاناً لزائرينا.

إخلاء مسؤولية محتوى الموقع الإلكتروني 

جميع المعلومات والمحتوى المقدم على هذا الموقع الإلكتروني هي لأغراض إعلامية عامة فقط. لا تقدم TWINNI أي تعهدات أو ضمانات من أي نوع، صريحة أو ضمنية، حول اكتمال أو دقة أو موثوقية أو ملاءمة أو توفر الموقع الإلكتروني أو المعلومات أو المنتجات أو الخدمات أو الرسومات ذات الصلة الواردة في الموقع لأي غرض.وبالتالي، فإن أي اعتماد تضعه على هذه المعلومات هو على مسؤوليتك الخاصة تمامًا. لا يشكل المحتوى على هذا الموقع الإلكتروني نصيحة مهنية ولا ينبغي الاعتماد عليه على هذا النحو، ولا يشكل أو يكوّن استخدامه علاقة المستخدم بطبيب كعلاقة المريض بطبيبه. قبل اتخاذ أي قرارات أو اتخاذ أي إجراءات بناءً على المعلومات المعروضة على هذا الموقع الإلكتروني، ننصحك بشدة بالتشاور مع متخصص مؤهل في المجال ذي الصلة.لن تكون TWINNI مسؤولة بأي حال من الأحوال عن أي خسارة أو ضرر ينشأ عن فقدان البيانات أو الأرباح الناشئة عن، أو فيما يتعلق بـ، استخدام هذا الموقع الإلكتروني. ويشمل ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، الخسارة أو الضرر غير المباشر أو التبعي، أو أي خسارة أو ضرر من أي نوع ينشأ عن الاعتماد على أي معلومات أو محتوى مقدم هنا.باستخدامك لهذا الموقع الإلكتروني، فإنك توافق على أنك قد قرأت وفهمت إخلاء المسؤولية هذا وأنك توافق على الالتزام بشروطه. إذا كنت لا توافق على أي جزء من إخلاء المسؤولية هذا، فيجب عليك عدم استخدام موقعنا الإلكتروني.

لا يشكل المحتوى على هذا الموقع الإلكتروني نصيحة صحية أو طبية مهنية ولا ينبغي الاعتماد عليه على هذا النحو. قبل اتخاذ أي قرارات أو اتخاذ أي إجراءات بناءً على المعلومات المعروضة على هذا الموقع الإلكتروني ، ننصحك بشدة بالتشاور مع متخصص مؤهل في المجال ذي الصلة . باستخدامك لهذا الموقع الإلكتروني ، فإنك توافق على أنك قد قرأت وفهمت إخلاء المسؤولية هذا وأنك توافق على الالتزام بشروطه . إذا كنت لا توافق على أي جزء من إخلاء المسؤولية هذا، فيجب عليك عدم استخدام موقعنا الإلكتروني .