من أمل "الضربة الكبرى" إلى التخارج الاستراتيجي—بايومارين تتخلى عن علاج روكتافيان الجيني

استكشف مركز الأخبار الطبية لدى TWINNI

نبض الطب: نقل الحقيقة أولاً ، ثم وزن الخبر بميزان اليقين. حيث تلتقي ثقة المعلومة بجمال الاكتشاف!

من أمل منتج رائج إلى خروج استراتيجي—بايومارين تتخارج من العلاج الجيني روكتافيان

سان رافائيل، كاليفورنيا—أعلنت شركة بايومارين للأدوية (BioMarin Pharmaceutical) يوم الاثنين عن تحول استراتيجي كبير، كاشفة عن خطط للتخارج من علاجها الجيني الرائد للهيموفيليا A، روكتافيان (valoctocogene roxaparvovec)، كجزء من إعادة تنظيم استراتيجي لمحفظة منتجاتها. هذا القرار، الذي أُعلن عنه بالتزامن مع نتائج الشركة المالية للربع الثالث (Q3) لعام 2025 في 27 أكتوبر 2025، يمثل نهاية درامية لطموحات المنتج ليصبح منتجًا رائجًا في المستقبل ويؤكد التحديات التجارية الهائلة التي تواجه الأدوية الجينية عالية التكلفة ذات الجرعة الواحدة.

لقد لُقب روكتافيان، الذي حصل على موافقة مشروطة في أوروبا عام 2022 وموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في عام 2023، بأنه إنجاز علمي بارز—وهو أول علاج جيني معتمد للبالغين المصابين بالهيموفيليا A الشديدة. لقد قدم بديلاً ثوريًا بجرعة واحدة للعلاجات المزمنة مدى الحياة لاستبدال عامل التخثر الثامن. وقد توقع المحللون في السابق أن تصل ذروة مبيعاته السنوية إلى 2.2 مليار دولار.

ومع ذلك، تعثر الإطلاق التجاري للعلاج على الفور تقريبًا. وفي بيان مصاحب لتقرير أرباح الربع الثالث 2025 للشركة، أكد الرئيس التنفيذي لبايومارين، ألكسندر هاردي، أن الشركة "ستتابع خيارات التخارج من روكتافيان وإزالته من محفظتنا"، واختارت استكشاف خيارات الترخيص الخارجي للحفاظ على وصول المرضى. يعد قرار التخارج هذا خطوة أكثر قوة وحسمًا من الاستراتيجيات السابقة، مما يعكس الصراع الكبير لتسويق هذا المنتج.

فجوة في الأداء التجاري

لقد اتسعت الفجوة بين الوعد العلمي والواقع السوقي لروكتافيان بشكل كبير. سجل الدواء، الذي يبلغ سعره المعلن في الولايات المتحدة حوالي 2.9 مليون دولار للجرعة الواحدة، مبيعات بلغت 3 ملايين دولار فقط في الربع الثالث من عام 2025، وهو انخفاض كبير عن 7 ملايين دولار في الفترة المماثلة من العام الماضي. يضاف هذا إلى الأداء الضعيف السابق حيث بلغت المبيعات 3.5 مليون دولار في عام 2023 وبلغت 26 مليون دولار فقط في عام 2024. وبلغ إجمالي المبيعات للأشهر التسعة الأولى من عام 2025 23 مليون دولار فقط. وتُعد هذه الأرقام ابتعادًا صارخًا عن تقديرات الإيرادات الأولية لشركة بايومارين نفسها لعام 2023 التي كانت تصل إلى 150 مليون دولار.

وقد أشار الرئيس التنفيذي هاردي إلى "تعقيد إلحاق المرضى بالعلاج" كسبب أساسي للأداء الضعيف. بالإضافة إلى السعر المرتفع وما نتج عنه من عقبات معقدة في سداد التكاليف (مثل اتفاقيات الدفع على أساس النتائج والمفاوضات الفردية مع شركات التأمين)، أشار المراقبون في الصناعة إلى:

• شكوك حول الاستدامة: مخاوف بين الأطباء الواصفين بشأن المدة التي ستستمر فيها فائدة العلاج.

• أهلية المريض: معايير صارمة تحد من مجموعة المرضى المؤهلين.

يأتي قرار التخارج بعد قرار سابق في أغسطس 2024 بتضييق التركيز التجاري على الولايات المتحدة وألمانيا وإيطاليا فقط لخفض النفقات المباشرة السنوية إلى حوالي 60 مليون دولار والهدف من تحقيق الربحية بحلول نهاية عام 2025. ويؤكد القرار الأخير بالتخارج أن هذه الاستراتيجية المحدودة جغرافيًا لم تحقق الزخم التجاري المطلوب.

التركيز على النمو الأساسي والتأثير المالي

يتماشى قرار التخارج مع تركيز بايومارين الأكثر حدة على وحدات أعمالها الأكثر نجاحًا وموثوقية. بلغ إجمالي إيرادات الشركة للربع الثالث 2025 776 مليون دولار، بزيادة قدرها 4% مقارنة بالربع الثالث 2024، مدفوعة بشكل أساسي بنجاح المنتجات الأخرى في محفظتها.

وفي تقرير الربع الثالث نفسه، سلطت الشركة الضوء على النمو القوي للإيرادات من محركات النمو الرئيسية:

• فوكسزوجو (Voxzogo) (لعلاج الودانة): نمت إيراداته بنسبة 15% على أساس سنوي في الربع الثالث 2025 لتصل إلى 218 مليون دولار.

• بالينزيق (Palynziq) (لعلاج بيلة الفينيل كيتون) وعلاجات الإنزيمات الأخرى.

التأثير المالي:

• رفعت بايومارين توجيهها لإجمالي الإيرادات لعام 2025 عند نقطة المنتصف.

• سحبت الشركة توجيهها المالي المعلن مسبقًا لعام 2027، مشيرة إلى المخاوف التنافسية المحيطة بفوكسزوجو وقرار التخارج من روكتافيان.

• كانت الخسارة الصافية للشركة وفقًا لمبادئ GAAP في الربع الثالث 2025، والتي بلغت 31 مليون دولار، ناجمة بشكل أساسي عن رسوم بقيمة 221 مليون دولار تتعلق بـ "البحث والتطوير تحت التنفيذ" (IPR&D) المرتبطة بالاستحواذ على شركة إنوزايم فارما (Inozyme Pharma).

يضع هذا التحرك روكتافيان كقصة تحذيرية في قطاع العلاج الجيني الناشئ، مما يعكس التحديات التي يشاركها المنافسون. فقد أوقفت شركة فايزر، على سبيل المثال، مبيعات علاجها الجيني للهيموفيليا B بسبب ضعف الطلب، كما واجه علاج Hemgenix لشركة CSL (علاج جيني للهيموفيليا B بسعر 3.5 مليون دولار) تبنيًا بطيئًا أيضًا، على الرغم من نجاحه العلمي. تعكس التحديات التي يواجهها روكتافيان تحديات علاجات جينية أخرى في مجال الهيموفيليا، مما يشير إلى تعقيد السوق وتردد الأطباء في التبني الفوري للعلاجات ذات التكلفة العالية والتي تُعطى لمرة واحدة.

التزمت بايومارين بمواصلة إتاحة روكتافيان تجاريًا في الولايات المتحدة، وألمانيا، وإيطاليا—الأسواق الثلاثة التي ضيقت تركيزها التجاري عليها سابقًا—حتى يتم الانتهاء من صفقة الترخيص الخارجي. وستواصل الشركة أيضًا تقديم الدعم والمراقبة للمرضى الذين تلقوا العلاج بالفعل.

قيود التقرير

يعد قرار التخارج المعلن خطة مستقبلية، ولم يتم تحديد نتيجتها النهائية بعد. التقرير محدود بسبب:

• نقص تفاصيل التخارج: لا يحدد المشترين المحتملين، أو الجدول الزمني المتوقع للترخيص الخارجي، أو الشروط المالية لأي صفقة محتملة.

• التعليق العام على التحديات: يتم الاستشهاد بمخاوف التعقيد والاستدامة بشكل عام دون تحديد تأثيرها الدقيق على سلوك الأطباء الواصفين.

• التأثير المالي: على الرغم من الإبلاغ عن انخفاض المبيعات، لم يتم تفصيل التأثير المالي الكامل لإزالة النفقات التشغيلية لروكتافيان من قائمة الدخل بالكامل.

الملحق أ: حقائق ذات صلة

• هوية دواء روكتافيان: المكون النشط للدواء هو valoctocogene roxaparvovec-rvox. وهو علاج جيني يعتمد على ناقل فيروسي مرتبط بالفيروس الغدي (AAV) مصمم لتوصيل نسخة وظيفية من جين عامل التخثر الثامن إلى خلايا الكبد لدى المرضى الذين يعانون من الهيموفيليا A الشديدة، مما يسمح لأجسامهم بإنتاج بروتين التخثر المفقود.

• علامة تنظيمية فارقة: كان روكتافيان هو أول علاج جيني للهيموفيليا A الشديدة يُعتمد في أوروبا (2022) والولايات المتحدة (2023).

• الفعالية السريرية (الاستدامة): أظهرت بيانات التجارب السريرية (دراسة GENEr8-1) أن المرضى، بعد ضخ لمرة واحدة، حافظوا على انخفاض وسطي في معدل النزيف السنوي (ABR) وانخفاض كبير في استخدام العلاج الوقائي لاستبدال عامل التخثر الثامن على مدى متابعة وسيطة بلغت ثلاث سنوات. ومع ذلك، تظل الاستدامة طويلة الأمد (لما بعد بضع سنوات) نقطة نقاش رئيسية في المجتمع الطبي.

• المنافسة مع الرعاية القياسية: أحدثت علاجات غير جينية عالية الفعالية ثورة في سوق الهيموفيليا A، مثل Hemlibra (emicizumab)، وهو جسم مضاد ثنائي النوع أصبح رعاية قياسية معتمدة على نطاق واسع، ويوفر جرعات تحت الجلد مريحة وأقل تكرارًا للوقاية من النزيف.

• السعر: يبلغ سعر الشراء بالجملة (WAC) لروكتافيان في الولايات المتحدة حوالي 2.9 مليون دولار، مما يجعله أحد أغلى الأدوية في العالم. حاولت بايومارين التخفيف من ذلك من خلال برامج ضمان تعتمد على النتائج لتعويض الدافعين إذا فقد المريض الاستجابة للعلاج.

الملحق ب: التضمينات والاستنتاجات

• إعادة التفكير في سوق العلاج الجيني: يشير فشل علاج جيني مُثبت علميًا وأول من يدخل السوق في تحقيق نجاح تجاري إلى أن التكنولوجيا الخارقة وحدها ليست كافية. يجب على الصناعة إعادة التفكير جذريًا في نماذج التسعير واستراتيجيات سداد التكاليف للعلاجات الشافية وعالية التكلفة.

• تحول في استراتيجية بايومارين الأساسية: يشير التخارج إلى التزام بايومارين الراسخ بالربحية والابتعاد عن عمليات الإطلاق عالية المخاطر والتكلفة. وهذا يعزز التركيز على محفظتها الحالية والمتنامية (فوكسزوجو، بالينزيق) والأصول المكتسبة حديثًا (إنوزايم)، حيث تكون المسارات التجارية أكثر رسوخًا.

• تأثير على ثقة المستثمرين: في حين أن خطوة التخارج قد يرحب بها بعض المستثمرين الذين يسعون إلى خفض التكلفة، فمن المرجح أن يؤدي فشل روكتافيان إلى تخفيف توقعات المحللين للعلاجات الجينية الأخرى للأمراض النادرة التي لا تزال قيد التطوير في قطاع التكنولوجيا الحيوية، مما يعزز نظرة استثمارية حذرة.

• زيادة قيمة العلاجات المنافسة: يؤدي نقص تبني روكتافيان إلى ترسيخ المراكز السوقية للعلاجات الحالية للرعاية القياسية، وخاصة Hemlibra، الذي يقدم فعالية تنافسية مع قدر أقل من عدم اليقين على المدى الطويل والتعقيد اللوجستي.

تنويه إخلاء مسؤولية: إن الآراء ووجهات النظر والنتائج المُعَبَّر عنها في هذا التقريرأو المقال أو المحتوى هي آراء ووجهات نظر ومُخرجات المصدر أو المصادر، ولا تعكس بالضرورة السياسة أو الموقف الرسمي لـ تونّي TWINNI.

للتواصل معنا بخصوص هذا الخبر.

↓

المصادر والمراجع

BioMarin Pharmaceutical Inc. (2025). BioMarin Reports Third Quarter 2025 Results and Provides Corporate Update. Retrieved from https://www.biomarin.com/news/press-releases/biomarin-reports-third-quarter-2025-results-and-provides-corporate-update/

BioMarin Pharmaceutical Inc. (2023). U.S. Food and Drug Administration Approves BioMarin's ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec-rvox), the First and Only Gene Therapy for Adults with Severe Hemophilia A. Retrieved from https://www.biomarin.com/news/press-releases/u-s-food-and-drug-administration-approves-biomarins-roctavian-valoctocogene-roxaparvovec-rvox-the-first-and-only-gene-therapy-for-adults-with-severe-hemophilia-a/

MedPath. (2025). BioMarin to Divest Roctavian Gene Therapy Following Commercial Struggles. Retrieved from https://trial.medpath.com/news/4df6d537b1fa8ae5/biomarin-to-divest-roctavian-gene-therapy-following-commercial-struggles

BioSpace. (2024). BioMarin Narrows Roctavian Efforts to U.S., Germany, Italy as Sales Stagnate. Retrieved from https://www.biospace.com/business/biomarin-narrows-roctavian-efforts-to-u-s-germany-italy-as-sales-stagnate

ROCTAVIAN® Official Website (2025). ROCTAVIAN® (valoctocogene roxaparvovec-rvox) Results in Hemophilia A. Retrieved from https://www.roctavian.com/en-us/roctavian-results/

FirstWord Pharma. (2025). BioMarin looks to shed Roctavian gene therapy after lacklustre run. Retrieved from https://firstwordpharma.com/story/6510329

Fierce Pharma. (2025). BioMarin resigned to ending journey with hemophilia A gene therapy Roctavian, seeks divestiture amid sales struggle. Retrieved from https://www.fiercepharma.com/pharma/biomarin-resigned-ending-journey-hemophilia-gene-therapy-roctavian-seeking-divestiture-amid

Nasdaq. (2025). BioMarin Beats on Q3 Earnings, Seeks to Divest Hemophilia Gene Therapy. Retrieved from https://www.nasdaq.com/articles/biomarin-beats-q3-earnings-seeks-divest-hemophilia-gene-therapy

BioPharma Dive. (2025). BioMarin, following sluggish sales, to offload hemophilia gene therapy. Retrieved from https://www.biopharmadive.com/news/biomarin-divest-roctavian-hemophilia-gene-therapy/803931/ 

المؤلفون

فريق وطاقم تونّي TWINNI الطبي (د. أ. مصطفى)

التعليقات

الرجاء إرسال تعليقاتكم عن طريق النموذج الظاهر في اليسار.

أخبار أخرى

الأخبار الطبية للعامّة والمرضى

الأخبار الطبية للمختصين

التنويهات والسياسات والتشريعات الصحية

الأخبار الطبية الاقتصادية والتجارية

استكشف مركز المعلومات لدى TWINNI

نور اليقين، ورؤية المستقبل. حيث تلتقي ثقة المعلومة بجمال الاكتشاف. مجاناً لزائرينا.

إخلاء مسؤولية محتوى الموقع الإلكتروني 

جميع المعلومات والمحتوى المقدم على هذا الموقع الإلكتروني هي لأغراض إعلامية عامة فقط. لا تقدم TWINNI أي تعهدات أو ضمانات من أي نوع، صريحة أو ضمنية، حول اكتمال أو دقة أو موثوقية أو ملاءمة أو توفر الموقع الإلكتروني أو المعلومات أو المنتجات أو الخدمات أو الرسومات ذات الصلة الواردة في الموقع لأي غرض.وبالتالي، فإن أي اعتماد تضعه على هذه المعلومات هو على مسؤوليتك الخاصة تمامًا. لا يشكل المحتوى على هذا الموقع الإلكتروني نصيحة مهنية ولا ينبغي الاعتماد عليه على هذا النحو، ولا يشكل أو يكوّن استخدامه علاقة المستخدم بطبيب كعلاقة المريض بطبيبه. قبل اتخاذ أي قرارات أو اتخاذ أي إجراءات بناءً على المعلومات المعروضة على هذا الموقع الإلكتروني، ننصحك بشدة بالتشاور مع متخصص مؤهل في المجال ذي الصلة.لن تكون TWINNI مسؤولة بأي حال من الأحوال عن أي خسارة أو ضرر ينشأ عن فقدان البيانات أو الأرباح الناشئة عن، أو فيما يتعلق بـ، استخدام هذا الموقع الإلكتروني. ويشمل ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، الخسارة أو الضرر غير المباشر أو التبعي، أو أي خسارة أو ضرر من أي نوع ينشأ عن الاعتماد على أي معلومات أو محتوى مقدم هنا.باستخدامك لهذا الموقع الإلكتروني، فإنك توافق على أنك قد قرأت وفهمت إخلاء المسؤولية هذا وأنك توافق على الالتزام بشروطه. إذا كنت لا توافق على أي جزء من إخلاء المسؤولية هذا، فيجب عليك عدم استخدام موقعنا الإلكتروني.

لا يشكل المحتوى على هذا الموقع الإلكتروني نصيحة صحية أو طبية مهنية ولا ينبغي الاعتماد عليه على هذا النحو. قبل اتخاذ أي قرارات أو اتخاذ أي إجراءات بناءً على المعلومات المعروضة على هذا الموقع الإلكتروني ، ننصحك بشدة بالتشاور مع متخصص مؤهل في المجال ذي الصلة . باستخدامك لهذا الموقع الإلكتروني ، فإنك توافق على أنك قد قرأت وفهمت إخلاء المسؤولية هذا وأنك توافق على الالتزام بشروطه . إذا كنت لا توافق على أي جزء من إخلاء المسؤولية هذا، فيجب عليك عدم استخدام موقعنا الإلكتروني .